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把基因治疗打退市的抗体药拿下了拉斯克奖

虎嗅文章·2026/9/11 00:57:24🔗 原文

📋总体概括

被称为诺奖风向标的拉斯克奖公布,临床医学奖项授予三名来自中外制药(罗氏控股的日本药企)的科学家,表彰其研发的治疗A型血友病的双特异性抗体药物艾米西珠单抗。该药通过模拟凝血因子VIII功能,让患者从频繁注射转向皮下给药,被视为血友病治疗的革命性突破,并凭借疗效与便利性优势,在商业上严重挤压了曾被寄予治愈希望的血友病基因疗法的空间。

关键信息

  • 拉斯克奖临床奖项授予研发艾米西珠单抗的中外制药三名科学家,中外制药为罗氏控股的日本药企
  • 艾米西珠单抗是治疗A型血友病的双特异性抗体药物,被视为血友病治疗领域的革命性突破
  • 该药在临床与商业双重维度挤压血友病基因疗法,使后者的市场前景大幅萎缩
  • 拉斯克奖素有诺奖风向标之称,此次颁奖凸显双抗技术平台在生物医药领域的地位

🔥犀利点评

这是技术路线竞争最残酷的注脚:基因治疗带着「一次治愈」的宏大叙事登场,却被一个双抗药用更简单、更安全、更便宜的方案打回原形。拉斯克奖这次颁奖等于官方盖章——医学进步未必需要最激进的技术,把现有平台做到极致同样改写疾病管理格局。对押注基因治疗的公司而言,这是教科书级的警示:疗效、便利性与成本面前,故事不值钱。

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