儿童癌症用药的可得性｜疾辨

📋总体概括

文章聚焦儿童癌症用药可得性难题：因发病率低、市场小、利润预期差，制药企业缺乏投入动力。美国国家癌症研究所每年癌症研究经费约40多亿美元，儿童癌症合计仅占4%。一位母亲Kathy在孩子土土确诊罕见xp11.2易位/TFE3基因融合肾癌后，参与推动美国重要立法Race For Childhood Cancer Act（RFCCA），强制大型制药公司为儿童癌症研发儿童用药，并将成人药临床试验扩展至儿童与青少年群体。